Prueban terapia génica en enfermedad de Huntington

31-07-2019

Rene V

Claudio Hetz y René Vidal utilizaron en ratones un método que reemplaza a los medicamentos.

En el imaginario de Claudio Hetz la terápia génica es el símil de un vehículo que transporta la mercadería esencial para sobrevivir. "Es vanguardista, bien emergente. En vez de usar una píldora con un compuesto químico, se utiliza un gen como agente terapéutico", explica el director del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile.

El doctor en Ciencias Biomédicas utiliza esta técnica en un lugar específico del cerebro. En simple, introduce un gen envuelto en un virus, que se encarga de infectar a la neuronas dañadas. "Piensa en un fármaco de cápsula. En este caso, la cápsula es el virus. En vez de ser sintética es biológica. Y el medicamento es el gen. No es un virus que te enferma, es una especie de vehículo que le inyecta a las células enfermas el gen terapéutico", describe.

Terapia de vanguardia

Hetz y el doctor en Biología Molecular y Celular Rene Vidal patentaron en Chile la terapia génica contra la enfermedad de Huntington en ratones. Eso significa que son los creadores del método que impide que la enfermedad siga avanzando, por ahora, en aquellos aquejados animales.

"Es una enfermedad neurodegenerativa y hereditaria. Afecta la zona del estriado del cerebro, que es donde están las neuronas que modulan el movimiento", relata Vidal.

La causa genética, dice el investigador de la Universidad Mayor, es la mutación de un gen llamado huntingtina que ocurre antes de nacer. Esa alteración provoca con el tiempo, la muerte del grupo de neuronas que habita en el estriado cerebral.

"En general, los síntomas clínicos aparecen a los 50 años. Pero hay casos de alteraciones motoras a los 20 años de edad. Eso depende de cuán agresiva es la mutación. La enfermedad provoca pérdida de movimiento, actividad motora descontrolada y deterioro cognitivo", detalla Vidal.


Específicamente, el gen mutado afecta a las neuronas porque general proteínas tóxicas que viven al interior de ese tipo de células. Eso, relata Vidal, impide que las neuronas funcionen bien. "Mueren finalmente. Ocurre una acumulación excesiva de proteínas tóxicas", lamenta.

Hetz explica que los pacientes con Huntington, producto de la mutación genética, tienen otro aspecto biológico alterado: un primo de la insulina, conocido como el factor de crecimiento IGF2, que se encarga de proteger a las neuronas de la muerte.

"Las células, en este caso neuronas, las necesitan para sostener su vida, reproducirse. Por eso se llaman factores de crecimiento. Descubrimos que si uno introduce el gen de IGF2 se pueden disminuir los síntomas de Huntington en animales. Además podemos bajar la cantidad de esa proteína mutante tóxica que produce el Huntington", celebra Hetz.

Para introducir ese gen e impedir que la enfermedad avance, los investigadores utilizaron la terapia génica. El gen, explica Hetz, lo fabricaron, O sea, sus letras de ADN las unieron como corresponde. Ese gen, cuenta, lo introdujeron dentro de un virus. "Son virus chiquititos, miden nanómetros. Son parásitos de otros virus, por eso no nos enferman". describe Hetz.

Ese virus con el gen en su interior, añade, se pone dentro de una aguja milimétrica, casi del diámetro de un pelo y se inyecta en la zona del estriado. "Los ratones mejoraron sus capacidades motoras en un 50 por ciento y también evitamos el avance de la enfermedad", finaliza.

Más Precisa que las drogas

María Soledad Matus, investigadora de la Fundación Ciencia y Vida, asegura que la terapia génica ha tenido buenos resultados. "Es interesante para las patologías que no tienen cura y que afectan al sistema nervioso central, ya que es difícil que las drogas accedan al lugar afectado y sean precisas. No tienen la propiedad de acceder al sistema nervioso central. Tienen bondades que les faltan a las drogas", destaca la doctora en Biología Celular y Molecular.

El Huntington es una enfermedad genética en que se acumulan proteínas. "También ocurre en otras enfermedades. Cuando se comporten características, es posible que una estrategia que sirve para una enfermedad, sirva para otra", explica.

Hetz complementa que actualmente existen terapias génicas aprobadas por la Food and Drug Administration de Estados Unidos. "Dos contra el cáncer y una contra la ceguera".

Camila Figueroa.

https://www.litoralpress.cl/si...


31-07-2019

Noticias Recientes

U. Mayor inaugura Doctorado en Neurobiología con charla del Premio Nacional de Ciencias, Ramón Latorre

U.Mayor participó en Congreso de Biología Celular en Puerto Varas

Identifican en la mosca del vinagre genes que podrían ayudar a combatir la Esclerosis Lateral Amiotrófica

Pérdida de audición, depresión y tabaquismo, son factores de riesgo para sufrir Alzheimer

Cerca de 300 chilenos participarán en primer estudio epidemiológico sobre envejecimiento

"Universos neuronales": el arte se da la mano con la ciencia en estas espectaculares imágenes

Científico Chileno extiende vida de las moscas

Entrevista a Felipe Court en Radio Duna

Chilenos buscan el origen del autismo en proteína del cerebro

Los microbios que la madre traspasa a su guagua son claves en su salud a futuro

Llamado a Concurso para Investigador en la empresa Genoma Mayor, Universidad Mayor, Santiago, Chile.

CIB y Centro de Nanotecnología se unen para desarrollar investigación conjunta

Centros Gero y U3E analizaron cómo se desarrolla el envejecimiento en Chile

Estudiantes del CIB obtienen Primer Lugar en Feria Científica

Proyecto en microbioma intestinal humano requiere técnico en investigación

Universidad Mayor se consolida en el área de Investigación, tras la adjudicación de $955 millones en fondos

Investigador advierte: "Las células madre no son mágicas"

Patricio Manque y la revolución del Genoma Humano en Protagonistas 2030

Centros de Investigación U. Mayor abren sus puertas para mostrar su trabajo a los estudiantes de pregrado

Segundo Concurso: Estadías de Investigación en Centros de Investigación en Envejecimiento

Con charlas sobre los desafíos del futuro, U. Mayor fue parte del encuentro “Protagonistas 2030”

Vicerrector explicó el desconocido rol de las bacterias en males como el Alzheimer o las alergias alimentarias

Dr. Felipe Court participó de Congreso internacional organizado por la fundación Spinal Research del Reino Unido

Investigador del Centro de Biología Integrativa (CIB) realiza pasantía de investigación Instituto Curie, París, Francia.

Investigadora Paola Murgas comenta la entrega del Premio Nobel a inmunólogos en T13 Radio

Dr. Mario Sanhueza del Centro de Biologia iIntegrativa de la Universidad Mayor se adjudica proyecto de inserción en la Academia.

​Investigadora CIB Carol San Martín realizó vocería sobre el Día mundial del Alzheimer en Digital FM.

Científicos del Centro de Biología Integrativa de la Universidad Mayor se adjudican dos proyectos Conicyt de Apoyo a la Formación de Redes Internacionales 2018

Centro de Biologia Integrativa se adjudica dos proyectos Fondecyt de Iniciación 2018, de los 13 adjudicados por la Universidad Mayor.

¿Se puede regular el envejecimiento?: Conoce el trabajo que realiza nuestro Centro de Biología Integrativa

Científicos usarán mosca de la fruta para descifrar los síntomas del Parkinson

El efecto de la autofagia en la salud cerebral

U. Mayor se adjudica 8 proyectos Fondecyt Regulares por más de $ 1.600 millones

Con tecnología de punta: estudio chileno busca crear la inyección rejuvenecedora del cerebro para combatir el Parkinson

Centro de Biología Integrativa de la Universidad Mayor busca Técnico Veterinario

Biome Therapeutics busca Investigador Principal (Lead Scientist)

Geroscience Center for Brain Health and Metabolism seeks motivated post-doctoral researchers

Doctorado en Neurobiología dio inicio a su versión 2019 con charlas de destacados científicos

Centro de Biología Integrativa inicia ciclo de seminarios con charla sobre tratamiento de células cancerígenas

Advanced Imaging and bioinformatic initiative (AIBI)

La prevención del Parkinson estaría en el intestino.

Director del CIB se adjudicó proyecto de la Fundación Michael J. Fox para estudiar nuevos blancos terapéuticos contra el Parkinson

Investigador U. Mayor detalló las principales conductas que fomentarían la aparición de enfermedades al cerebro

Fundación Michael J. Fox apoya a laboratorio chileno para desarrollar terapia contra el Parkinson

Investigador publicó artículo en prestigiosa revista Nature Communications junto a académicos de Bélgica

Investigadores de Centro de Biología Integrativa (CIB) de la Universidad Mayor participan en publicación en revista de alto impacto Nature Cell Biology.

U. Mayor y Huawei acuerdan colaboración conjunta en materia de tecnología e investigación

Centro de Biología Integrativa presentó avances de sus investigaciones sobre Alzheimer y ELA

Artista y Científico transforman fotografías de redes neuronales en obras de arte

Científicos U. Mayor integran equipo que entregó propuesta nacional para prevenir las demencias

Científico U. Mayor organizó simposio sobre células gliales en Portugal

Prueban terapia génica en enfermedad de Huntington

Acreditación 2020 y aumento de indicadores: Revisa las claves del Tercer Encuentro de Investigadores U. Mayor.

Nuevo hallazgo suma evidencia sobre el rol de la microbiota en la salud: El estado de la flora bacteriana influye en la sobrevida del cáncer.

Investigadores de Uruguay y México realizan pasantía en el Centro de Biología Integrativa para estudiar el envejecimiento celular

Universidad Mayor patrocinará Congreso Mundial sobre envejecimiento que tendrá a Chile como sede.

U. Mayor se adjudica $240 millones y se convierte en la única institución privada entre los ganadores del Fondequip

Director del CIB U. Mayor participa en investigación que creó un método que frena exitosamente el avance del Parkinson

Académicos del CIB expusieron sus investigaciones en congreso sobre mitocondria y cáncer en Praga

Tecnólogos médicos premian trabajos de tesis realizados por estudiantes de la U. Mayor

Asociación Europea de la Investigación de Cáncer selecciona el trabajo de nuestro investigador Erick Riquelme como uno de los 10 trabajos mas importantes:

Investigador del CIB U. Mayor viajó al laboratorio del Dr. Koichi Kawakami, uno de los impulsores de la transgénesis en el pez cebra

150 Años de Nature y los científicos chilenos que han logrado publicar en la célebre revista

Erick Riquelme, tecnólogo médico: Científico trabaja para crear la primera red chilena de investigación contra el cáncer

Investigador U. Mayor describe gen asociado al autismo y que regula la formación de la corteza cerebral

Estudio más grande de su tipo en el que participaron 50 centros: Hallazgo de 102 genes asociados al autismo abre puertas a un mejor diagnóstico y más terapias.

Investigador del CIB expuso en congreso internacional sobre envejecimiento realizado en Valdivia.

Coordinador del CIB participó en la organización de la primera reunión de Unidades de Microscopía de universidades chilenas

Proyectos VIP: la herramienta que fomenta la vinculación entre el pregrado y la investigación que se realiza en la U. Mayor

Felipe Court: " A menor nivel de educación, mayor probabilidad de tener Alzheimer"

Estudio de investigador U. Mayor sugiere que la dieta cetogénica podría ayudar a tratar un grupo de enfermedades musculares conocidas como disferlinopatías

"Coronavirus: ¿Cómo enfrentar la pandemia?"