Prueban terapia génica en enfermedad de Huntington

31-07-2019

Claudio Hetz y René Vidal utilizaron en ratones un método que reemplaza a los medicamentos.

En el imaginario de Claudio Hetz la terápia génica es el símil de un vehículo que transporta la mercadería esencial para sobrevivir. "Es vanguardista, bien emergente. En vez de usar una píldora con un compuesto químico, se utiliza un gen como agente terapéutico", explica el director del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile.

El doctor en Ciencias Biomédicas utiliza esta técnica en un lugar específico del cerebro. En simple, introduce un gen envuelto en un virus, que se encarga de infectar a la neuronas dañadas. "Piensa en un fármaco de cápsula. En este caso, la cápsula es el virus. En vez de ser sintética es biológica. Y el medicamento es el gen. No es un virus que te enferma, es una especie de vehículo que le inyecta a las células enfermas el gen terapéutico", describe.

Terapia de vanguardia

Hetz y el doctor en Biología Molecular y Celular Rene Vidal patentaron en Chile la terapia génica contra la enfermedad de Huntington en ratones. Eso significa que son los creadores del método que impide que la enfermedad siga avanzando, por ahora, en aquellos aquejados animales.

"Es una enfermedad neurodegenerativa y hereditaria. Afecta la zona del estriado del cerebro, que es donde están las neuronas que modulan el movimiento", relata Vidal.

La causa genética, dice el investigador de la Universidad Mayor, es la mutación de un gen llamado huntingtina que ocurre antes de nacer. Esa alteración provoca con el tiempo, la muerte del grupo de neuronas que habita en el estriado cerebral.

"En general, los síntomas clínicos aparecen a los 50 años. Pero hay casos de alteraciones motoras a los 20 años de edad. Eso depende de cuán agresiva es la mutación. La enfermedad provoca pérdida de movimiento, actividad motora descontrolada y deterioro cognitivo", detalla Vidal.

Específicamente, el gen mutado afecta a las neuronas porque general proteínas tóxicas que viven al interior de ese tipo de células. Eso, relata Vidal, impide que las neuronas funcionen bien. "Mueren finalmente. Ocurre una acumulación excesiva de proteínas tóxicas", lamenta.

Hetz explica que los pacientes con Huntington, producto de la mutación genética, tienen otro aspecto biológico alterado: un primo de la insulina, conocido como el factor de crecimiento IGF2, que se encarga de proteger a las neuronas de la muerte.

"Las células, en este caso neuronas, las necesitan para sostener su vida, reproducirse. Por eso se llaman factores de crecimiento. Descubrimos que si uno introduce el gen de IGF2 se pueden disminuir los síntomas de Huntington en animales. Además podemos bajar la cantidad de esa proteína mutante tóxica que produce el Huntington", celebra Hetz.

Para introducir ese gen e impedir que la enfermedad avance, los investigadores utilizaron la terapia génica. El gen, explica Hetz, lo fabricaron, O sea, sus letras de ADN las unieron como corresponde. Ese gen, cuenta, lo introdujeron dentro de un virus. "Son virus chiquititos, miden nanómetros. Son parásitos de otros virus, por eso no nos enferman". describe Hetz.

Ese virus con el gen en su interior, añade, se pone dentro de una aguja milimétrica, casi del diámetro de un pelo y se inyecta en la zona del estriado. "Los ratones mejoraron sus capacidades motoras en un 50 por ciento y también evitamos el avance de la enfermedad", finaliza.

Más Precisa que las drogas

María Soledad Matus, investigadora de la Fundación Ciencia y Vida, asegura que la terapia génica ha tenido buenos resultados. "Es interesante para las patologías que no tienen cura y que afectan al sistema nervioso central, ya que es difícil que las drogas accedan al lugar afectado y sean precisas. No tienen la propiedad de acceder al sistema nervioso central. Tienen bondades que les faltan a las drogas", destaca la doctora en Biología Celular y Molecular.

El Huntington es una enfermedad genética en que se acumulan proteínas. "También ocurre en otras enfermedades. Cuando se comporten características, es posible que una estrategia que sirve para una enfermedad, sirva para otra", explica.

Hetz complementa que actualmente existen terapias génicas aprobadas por la Food and Drug Administration de Estados Unidos. "Dos contra el cáncer y una contra la ceguera".

Camila Figueroa.

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