Melissa Nassif

Profesor Asistente

Las enfermedades neurodegenerativas son trastornos cerebrales crónicos y progresivos que incluyen la enfermedad de Alzheimer (EA) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La mayoría de los casos de estas condiciones son esporádicos, indicando el envejecimiento como el principal factor de riesgo. Desafortunadamente, las intervenciones farmacológicas disponibles en la actualidad son limitadas y se centran principalmente en compensar los síntomas en lugar de detener o revertir la pérdida neuronal. Estas enfermedades comparten características histopatológicas como la acumulación de orgánulos disfuncionales y proteínas mal plegadas, y la desregulación de las vías autofágicas/endocíticas. La autofagia es un sistema mediado por lisosomas para la degradación de los componentes citosólicos en el que una vesícula de doble membrana creciente engulle la carga. Se ha demostrado que las deficiencias leves o la desregulación de las vías homeostáticas autofágicas/endocíticas en las neuronas dan como resultado una neurodegeneración lenta de inicio en la edad adulta. Nuestro laboratorio está dedicado a la comprensión de los procesos autofágicos y de endocitosis implicados en la neurodegeneración y a contribuir al campo con posibles dianas terapéuticas para la intervención de la EA y la ELA utilizando enfoques complementarios (modelos animales experimentales, cultivo celular).

"Mi investigación está dedicada a la comprensión de los procesos autofágicos y lisosomales implicados en la neurodegeneración y a contribuir con nuevas dianas terapéuticas para la intervención en la enfermedad de Alzheimer (EA) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), utilizando enfoques complementarios (animales transgénicos, cultivo de células murinas y humanas).Estudiamos: 1) el potencial terapéutico de proteínas que ejercen su función en las etapas finales de la vía autofágica, que sabemos fallan progresivamente en la EA y la ELA; además 2) validamos la implicación de nuevas dianas terapéuticas encontradas por la bioinformática en el contexto de la EA en cultivos de células humanas (iPS)".